Ein Gen ist ein Abschnitt auf der Desoxyribonukleinsäure (DNA), der die Grundinformationen zur Herstellung einer biologisch aktiven Ribonukleinsäure (RNA) enthält. Bei diesem Herstellungsprozess (Transkription genannt) wird eine Negativkopie in Form der RNA hergestellt. Es gibt verschiedene RNAs, die bekannteste ist die messenger-RNS (mRNA), von der während der Translation ein Protein übersetzt wird. Dieses Protein übernimmt im Körper eine ganz spezifische Funktion. Allgemein werden Gene daher als Erbanlage oder Erbfaktor bezeichnet, da sie die Träger von Erbinformation sind, die durch Reproduktion an die Nachkommen weitergegeben werden. Die Ausprägung oder der Aktivitätszustand eines Gens, die Expressionsrate, ist in jeder Zelle genau reguliert.
Die DNA vieler Organismen, einschliesslich der von Tieren, Hefe und Pilzen, befindet sich innerhalb des Zellkerns. Diese Organismen werden als Gruppe unter die Bezeichnung Eukaryoten gefasst, was bedeutet, dass sie über einen „echten Kern“ verfügen. Bei eukaryotischen Zellen kann die DNA auch in größeren, als Chromosomen bezeichneten Strukturen vorliegen, die man zuweilen während der Zellteilung mikroskopisch erkennen kann. Einige Chromosomen haben eine ausgeprägte X-förmige Struktur.
Anders als eukaryotische Zellen haben Bakterienzellen keinen definierten Zellkern. Außerdem besteht das bakterielle Chromosom aus einem einzigen großen DNA-Ring und nicht aus der ausgeprägten Hyperstruktur, die man mit höheren Organismen verbindet. Aufgrund des fehlenden Zellkerns werden Bakterien als eigene Gruppe von Organismen klassifiziert, die als „Prokaryoten“ bezeichnet werden.
Bei allen Organismen wird die gesamte genetische Information einer Keimzelle – die Summe aller Gene – als Genom bezeichnet.
Amgen arbeitet zwar auch mit der DNA – unser vorrangiges Interesse konzentriert sich jedoch auf Proteine. Proteine haben viele verschiedene Funktionen innerhalb des Körpers: Hormone agieren als zelluläre Botenstoffe, während das Zytoskelett die strukturellen Bestandteile bildet. Enzyme sind Mediatoren des Zellstoffwechsels, während Antikörper und Lymphokine wichtige Komponenten der körpereigenen Immunantwort darstellen.
Infolge ihrer biologischen Bedeutung können Proteine ausgezeichnete Arzneimittelkandidaten sein, wenn wir uns ihre natürlichen Funktionen zunutze machen. Gene in Form der DNA sind unsere grundlegenden Informanten für die Herstellung der gewünschten Proteine.
