Die Wurzeln der modernen Biotechnologie reichen mehr als hundert Jahre zurück, bis zur Arbeit von Louis Pasteur, Robert Koch und Gregor Mendel. Während Pasteur und Koch die Basis für die heute als Mikrobiologie bezeichnete Wissenschaft legten, war Mendel der erste, der die Gesetzmäßigkeiten der genetischen Vererbung formulierte.
Schließlich führten die wissenschaftlichen Untersuchungen in den frühen 50er Jahren zur Entdeckung der Desoxyribonukleinsäure (DNA) – dem Basismaterial jeglicher Genetik. Kurz danach entschlüsselten James Watson und Francis Crick erstmals die Struktur der DNA.
In den frühen 70er Jahren wurden dann von verschiedenen Universitätslaboratorien – unter anderem an der University of California in San Francisco, der Stanford University und der Harvard University – erstmals Techniken zur Einbringung von Genen in Bakterien entwickelt. Diese Erkenntnisse bildeten die Grundlage für die dann folgende Revolution in der Biotechnologie.
Das erste Produkt der modernen Biotechnologie war Insulin, ein in der Bauchspeicheldrüse produziertes Peptidhormon, das der Körper zur Regulierung des Blutzuckerspiegels benötigt. Patienten mit Diabetes mellitus sind nicht in der Lage, Insulin in ausreichender Menge zu produzieren und bedürfen daher entsprechender Medikamente.
Insulin wurde in den frühen 20er Jahren zum ersten Mal aus der Bauchspeicheldrüse von Kühen und Schweinen isoliert. Tierisches Insulin erwies sich als wirksam für die Behandlung von Diabetes mellitus und war bald für Patienten erhältlich. Weil tierisches Insulin allerdings nicht mit dem körpereigenen Insulin identisch ist, beschäftigten sich die Ärzte zunehmend mit den potenziellen Auswirkungen einer langfristigen Anwendung. Als die Zahl der Diabetes-Patienten Mitte der 70er Jahre weiter zunahm, sorgte man sich zudem um die Langzeitversorgung mit Insulin tierischen Ursprungs. Dies machte Insulin für eine kleine Gruppe von Biochemikern und Molekularbiologen, die sich mit dem Einsatz der neuen Gentechnik bei Erkrankungen des menschlichen Körpers befassten, zu einem idealen Untersuchungsobjekt.
1978 wurde eine synthetische Version des humanen Insulingens entwickelt und im Labor von Herbert Boyer an der University of California in San Francisco in das Bakterium Escherichia coli eingebracht. Insulin ist ein Protein, und wie alle Proteine besteht es aus einer Kette von Bausteinen, den sogenannten Aminosäuren. Die Anordnung der Aminosäuren in einem Protein ist nicht beliebig; sie ist vielmehr für jedes Protein einzigartig. Wenn die Aminosäurensequenz bekannt ist, kann die entsprechende Sequenz der DNA isoliert (oder in diesem Fall chemisch synthetisiert) und in Bakterienzellen eingebracht werden, die dann das Humanprotein produzieren.
Um das zu erreichen, wird die DNA-Sequenz zunächst in ein Plasmid - einen als Vektor fungierenden kleinen DNA-Ring – verbracht. Das neue „rekombinante“ Plasmid, welches das humane Gen enthält, wird dann in eine andere Bakterienzelle eingebaut. Sobald es in dieser Zelle ist, kann die genetische Struktur entschlüsselt werden.
Zur damaligen Zeit war die von Boyer und seinen Kollegen angewandte Methode zur Synthetisierung eines Gens noch unbekannt. Heute ist dieser Ansatz verbreitet, und auch weitere Methoden zur direkten oder indirekten Isolierung humaner DNA kommen routinemäßiger zum Einsatz. Rekombinantes Humaninsulin wurde von Boyers noch jungem Unternehmen Genentech im Oktober 1982 entwickelt und war das erste Produkt moderner Biotechnologie.
Seit diesem ersten Erfolg wächst das Kontingent an gentechnisch hergestellten Arzneimitteln rasant.
