Wie entschlüsselt Amgen die Biologie? Gastbeitrag von Prof. Dr. Peter Kufer über den „Biology first“-Ansatz in der Arzneimittelforschung

Moderne Medizin beginnt immer häufiger nicht mit der Suche nach einem Wirkstoff, sondern mit einer grundlegenden Frage: Was genau passiert im Körper, wenn eine Krankheit entsteht? Amgen beschreibt diesen Ansatz als „Biology first“: Erst werden biologische Mechanismen, genetische Zusammenhänge und Krankheitsprozesse entschlüsselt – dann wird entschieden, welcher therapeutische Ansatz die besten Erfolgsaussichten hat. 
In diesem Gastbeitrag erklärt Prof. Dr. med. Peter Kufer, Geschäftsleiter der Amgen Research (Munich) GmbH und einer der prägenden Wissenschaftler hinter der BiTE® Technologie, warum dieses Verständnis der Biologie entscheidend ist, wo der Unterschied zwischen Biopharmazeutika und klassischen Arzneimitteln liegt und was ihn persönlich an dieser Forschung bis heute fasziniert.

© Michael Kayser, München (Grafikgestaltung Amgen GmbH)

Krankheit beginnt nicht beim Symptom    
Wenn wir bei Amgen von „Biology first“ sprechen, geht es um eine grundlegende Denkrichtung in der Arzneimittelforschung. Der Ausgangspunkt ist nicht ein Molekül, eine Technologie oder eine bestimmte Wirkstoffklasse. Der Ausgangspunkt ist die Erkrankung selbst: Welche biologischen Vorgänge führen dazu, dass Zellen sich verändern, Signalwege aus dem Gleichgewicht geraten oder das Immunsystem nicht mehr so reagiert, wie es sollte?

Diese Perspektive ist entscheidend, weil Krankheiten klinisch ähnlich erscheinen können, obwohl ihnen unterschiedliche biologische Ursachen zugrunde liegen. Das Symptom ist häufig nur der sichtbare Ausdruck eines sehr viel komplexeren Prozesses. Für die Forschung reicht es deshalb nicht, eine Krankheitsaktivität zu beobachten. Wir müssen verstehen, was sie antreibt.
Erst aus diesem Verständnis entsteht die entscheidende Forschungsfrage: Wo lässt sich ein Krankheitsprozess medizinisch sinnvoll beeinflussen?

DNA-Doppelhelix | credit: Biosimilars EU

Die therapeutische Relevanz erkennen
Biologie zu entschlüsseln bedeutet nicht, möglichst viele Daten zu sammeln. Es bedeutet, aus biologischen Informationen Relevanz abzuleiten. Forschende untersuchen Gene, Proteine, Zellverhalten, Krankheitsverläufe und klinische Beobachtungen. Jede dieser Ebenen kann Hinweise liefern. Entscheidend ist jedoch, sie in einen Zusammenhang zu bringen.
Dabei geht es immer um die Unterscheidung zwischen dem Interessanten und dem therapeutisch Relevanten. Nicht jede biologische Auffälligkeit ist ein geeigneter Angriffspunkt für ein Arzneimittel. Manche Veränderungen sind Folge der Erkrankung, nicht ihr Treiber. Andere sind zwar wissenschaftlich spannend, lassen sich aber therapeutisch kaum sinnvoll adressieren. Die zentrale Aufgabe besteht also darin, ein Muster zu erkennen: Was ist Ursache, was ist Begleiterscheinung, was ist veränderbar – und was davon ist für Patientinnen und Patienten tatsächlich bedeutsam?
Moderne Technologien wie KI und Machine Learning können uns dabei unterstützen. Sie helfen, komplexe Datenmengen zu strukturieren, Muster sichtbar zu machen und Hypothesen zu priorisieren. Aber sie ersetzen nicht die wissenschaftliche Bewertung. Am Ende muss eine Hypothese biologisch plausibel, medizinisch relevant und experimentell überprüfbar sein.

„Die moderne Arzneimittelforschung steht an einem Punkt, an dem Biologie, Datenwissenschaft und Technologie immer enger zusammenwachsen. Fortschritt entsteht nicht allein durch neue Werkzeuge, sondern durch ein tiefes Verständnis der Mechanismen, die Gesundheit und Krankheit bestimmen. „Biology first“ ist damit weniger ein Schlagwort als eine wissenschaftliche Haltung – und ein Versprechen, Arzneimittelentwicklung konsequent vom Patientenbedarf und von der Biologie der Erkrankung her zu denken.“ Prof. Dr. Peter Kufer, VP BiTE® Technology der Amgen Research (Munich) GmbH

Nicht die Technologie bestimmt den Weg
Damit unterscheidet sich „Biology first“ von einem Denken, das bei einer verfügbaren Technologie oder Substanz beginnt. In der klassischen Arzneimittelentwicklung stand häufig im Vordergrund, eine beobachtbare Krankheitsaktivität zu beeinflussen – etwa eine Entzündung zu reduzieren, Schmerzen zu lindern, Stoffwechselprozesse zu regulieren oder das Fortschreiten einer Erkrankung zu bremsen. Das hat viele wichtige Therapien hervorgebracht.
Der „Biology first“-Ansatz setzt jedoch früher an. Er fragt zunächst, welcher Prozess eine Erkrankung trägt und an welcher Stelle ein Eingriff sinnvoll und möglich sein könnte. Erst danach stellt sich die Frage nach der passenden Modalität. Das kann ein Antikörper, ein klassischer Wirkstoff sein, ein therapeutisches Protein oder ein anderes biotechnologisches Konzept. Entscheidend ist, ob er zum biologischen Problem passt. 

Biopharmazeutika übersetzen Biologie in Therapie
Biopharmazeutika – oft auch Biologika genannt – spielen in diesem Zusammenhang eine besondere Rolle. Sie werden mithilfe biologischer Prozesse hergestellt, häufig in lebenden Zellen. Viele von ihnen ähneln körpereigenen Eiweißen oder nutzen Strukturen, die der Körper bereits kennt. Ein einfaches Beispiel ist Insulin. Der Körper braucht dieses Hormon, um den Blutzucker zu regulieren. Wenn er es nicht ausreichend selbst bilden kann, kann biotechnologisch hergestelltes Insulin als Arzneimittel eingesetzt werden. Das Beispiel zeigt ein Grundprinzip: Biopharmazeutika knüpfen an biologische Funktionen an. Ihre Stärke liegt gerade darin, dass sie sehr spezifische Strukturen erkennen oder beeinflussen können – etwa Botenstoffe, Rezeptoren oder Zelltypen. Das ist besonders relevant bei Erkrankungen, bei denen das Immunsystem, Entzündungsprozesse oder veränderte/entartete Zellen eine zentrale Rolle spielen. Diese Präzision hat allerdings ihren Preis. Biopharmazeutika sind meist große, komplexe Moleküle. Ihre Entwicklung, Herstellung, Charakterisierung und Qualitätskontrolle sind anspruchsvoll. Schon kleine Unterschiede im Herstellungsprozess können relevant sein. Deshalb verlangt biotechnologische Arzneimittelentwicklung nicht nur eine gute therapeutische Idee, sondern ein tiefes Verständnis des Moleküls, des biologischen Systems und des Herstellungsprozesses. 

Antikörper | credit: iStock

BiTE®: Wenn Immunbiologie therapeutisch nutzbar wird
Meine eigene Arbeit an der BiTE® Technologie zeigt für mich besonders deutlich, was es bedeutet, von der Biologie aus zu denken. Die zugrunde liegende Frage war: Wie lässt sich eine Fähigkeit des Immunsystems – nämlich das Erkennen und Zerstören veränderter Zellen – gezielt gegen Krebszellen richten? Die Grundidee der BiTE® Plattform ist, wie man die vielen Milliarden T-Zellen, die potentesten Killerzellen im menschlichen Körper, die ständig durch die Organe und Gewebe patrouillieren, dazu bringt, Krebszellen zu erkennen und zu zerstören. Aus einem biologischen Prinzip wird so ein therapeutisches Konzept. Am Anfang stand also nicht die Technologie, sondern das Verständnis einer immunologischen Möglichkeit.
Gleichzeitig zeigt dieses Beispiel, wie anspruchsvoll der Weg von der Idee zur Anwendung ist. Ein biologisches Konzept muss in ein Molekül übersetzt werden, das wirksam, kontrollierbar, herstellbar und klinisch anwendbar ist. Zwischen einer wissenschaftlichen Idee und einer Therapie liegen deshalb oft viele Jahre, wenn nicht Jahrzehnte an Forschung, Optimierung, Prüfung und klinischer Entwicklung. Diese lange Entwicklungszeit ist kein Nebenaspekt, sondern Teil verantwortungsvoller Arzneimittelforschung. Für Amgen ist sie Ausdruck eines langfristigen Engagements für Patientinnen und Patienten – besonders in Krankheitsbereichen, in denen neue therapeutische Perspektiven dringend gebraucht werden.

Forschung bleibt eine Frage der Verantwortung
Biotechnologie wird manchmal als etwas Künstliches oder weit vom Menschen Entferntes wahrgenommen. Aus wissenschaftlicher Sicht ist oft das Gegenteil der Fall: Biotechnologie setzt dort an, wo biologische Prinzipien verstanden, weiterentwickelt und therapeutisch nutzbar gemacht werden können.
Was mich an dieser Forschung bis heute fasziniert, ist die Genauigkeit, mit der Biologie auf der einen Seite funktioniert – und die Komplexität, mit der sie uns auf der anderen Seite immer wieder überrascht. Selbst wenn ein Mechanismus verstanden scheint, zeigt sich häufig eine weitere Ebene. Diese Komplexität ist herausfordernd, aber sie ist auch der Grund, warum Forschung Fortschritt ermöglichen kann. Der entscheidende Moment ist für mich immer dann erreicht, wenn aus einem biologischen Verständnis eine therapeutische Idee entsteht. Entscheidend ist, ob wissenschaftliche Erkenntnis dazu beitragen kann, für Patientinnen und Patienten bessere Behandlungsmöglichkeiten zu schaffen. Genau darin liegt das Ziel von „Biology first“.

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